Thalassemia – Các Liệu Pháp Điều Trị Bệnh Tan Máu Bẩm Sinh

Phương pháp điều trị bệnh Thalassemia tùy thuộc vào loại và mức độ nghiêm trọng. Những người mang mầm bệnh hoặc có đặc điểm alpha hoặc beta Thalassemia có triệu chứng nhẹ hoặc không có gì. Đối với những người đó thì có thể cần điều trị đơn giản hoặc không cũng được.

1. Điều trị Thalassemia theo tiêu chuẩn

1.1. Điều trị Thalassemia theo phương pháp truyền máu (hồng cầu) 

Truyền hồng cầu được xem là phương pháp điều trị chính cho những người mắc bệnh Thalassemia vừa hoặc nặng. Phương pháp điều trị này mang lại cho bạn các tế bào hồng cầu khỏe mạnh với hemoglobin bình thường.

Trong khi truyền máu, một cây kim được sử dụng để truyền từ tĩnh mạch (IV) vào một trong các mạch máu của bạn. Qua đường này, bạn nhận được máu khỏe mạnh. Thủ tục này thường mất từ ​​1 đến 4 giờ.

Tế bào hồng cầu chỉ sống được trong khoảng 120 ngày. Vì vậy, bạn có thể cần truyền máu nhiều lần để duy trì nguồn cung cấp tế bào hồng cầu khỏe mạnh.

Nếu bạn bị bệnh hemoglobin H hoặc bệnh beta Thalassemia thể trung gian, có đôi khi bạn cần phải truyền máu gấp. Ví dụ, bạn có thể phải truyền máu khi bị nhiễm trùng hoặc bị bệnh khác. Hoặc khi thiếu máu nặng đến mức gây mệt mỏi.

Nếu bạn mắc bệnh beta Thalassemia thể nặng (thiếu máu Cooley), bạn có thể sẽ cần truyền máu thường xuyên (thường là 2 đến 4 tuần một lần). Việc truyền máu này sẽ giúp bạn duy trì lượng hemoglobin và hồng cầu bình thường.

Truyền máu khiến cho bạn cảm thấy tốt hơn, tận hưởng các hoạt động bình thường và sống đến tuổi trưởng thành.

Phương pháp điều trị này là cứu cánh tạm thời, nhưng nó tốn kém và có nguy cơ lây truyền nhiễm trùng và vi rút (ví dụ, viêm gan). Tuy nhiên, rủi ro là rất thấp vì được kiểm tra máu cẩn thận.

1.2. Điều trị Thalassemia bằng liệu pháp thải sắt

Hemoglobin trong hồng cầu là một loại protein giàu chất sắt. Do đó, truyền máu thường xuyên có thể dẫn đến tích tụ sắt trong máu. Tình trạng này được gọi là quá tải sắt. Nó làm tổn thương gan, tim và các bộ phận khác của cơ thể.

Để ngăn ngừa những điều này, các bác sĩ điều trị Thalassemia bằng liệu pháp thải sắt để loại bỏ lượng sắt dư thừa ra khỏi cơ thể. Hai loại thuốc được sử dụng cho liệu pháp thải sắt: 

• Deferoxamine là một loại thuốc dạng lỏng được đưa vào từ từ dưới da. Thông thường được truyền bằng một máy bơm cầm tay nhỏ (được sử dụng qua đêm). Liệu pháp này cần thời gian và có thể gây đau nhẹ. Các tác dụng phụ bao gồm các vấn đề về thị lực và thính giác.
• Deferasirox là thuốc viên uống một lần mỗi ngày. Các tác dụng phụ bao gồm nhức đầu, buồn nôn (cảm giác đau bụng). Xuất hiện triệu chứng nôn mửa, tiêu chảy, đau khớp và mệt mỏi.

1.3. Điều trị Thalassemia bằng phương pháp bổ sung axit folic

Phương pháp thứ ba để điều trị bệnh tan máu bẩm sinh Thalassemia là bổ sung Axit folic. Axit folic là một loại vitamin B nhắm giúp xây dựng các tế bào hồng cầu khỏe mạnh.

Bác sĩ có thể đề nghị bổ sung axit folic bên cạnh việc điều trị bằng truyền máu. Hoặc là bên cạnh hoặc liệu pháp thải sắt cũng cần bổ sung axit folic.

2. Các phương pháp điều trị Thalassemia khác 

Các phương pháp điều trị bệnh Thalassemia khác đã được phát triển hoặc đang được thử nghiệm, nhưng chúng ít được sử dụng hơn nhiều.

2.1. Cấy ghép tế bào gốc máu và tủy

Ghép tế bào gốc trong máu và tủy thay thế các tế bào gốc bị lỗi bằng các tế bào gốc khỏe mạnh từ một người khác (một người hiến tặng). Tế bào gốc là các tế bào bên trong tủy xương tạo ra các tế bào hồng cầu và các loại tế bào máu khác.

Cấy ghép tế bào gốc là phương pháp điều trị duy nhất có thể giúp chữa khỏi bệnh Thalassemia. Nhưng chỉ một số ít người mắc bệnh Thalassemia nặng có thể tìm được người cho phù hợp tốt và có thủ tục mạo hiểm.

2.2. Điều trị có thể có trong tương lai

Các nhà nghiên cứu đang làm việc để tìm ra phương pháp điều trị mới cho bệnh Thalassemia. Ví dụ, một ngày nào đó có thể chèn một gen hemoglobin bình thường vào tế bào gốc trong tủy xương. Điều này sẽ cho phép những người mắc bệnh Thalassemia tạo ra các tế bào hồng cầu và huyết sắc tố khỏe mạnh của riêng họ.

Các nhà nghiên cứu cũng đang nghiên cứu các cách để kích hoạt khả năng tạo ra hemoglobin của thai nhi sau khi sinh. Loại hemoglobin này được tìm thấy trong bào thai và trẻ sơ sinh. 

Sau khi sinh, cơ thể chuyển sang tạo hemoglobin cho người trưởng thành. Tạo ra nhiều hemoglobin thai nhi hơn có thể bù đắp cho sự thiếu hụt hemoglobin khỏe mạnh của người trưởng thành.

3. Kết

Các phương pháp điều trị Thalassemia hiện nay cho phép những người mắc bệnh Thalassemia có thể sống lâu hơn. Nhưng những người này phải chống chọi với những biến chứng của căn xảy ra theo thời gian.Vì vậy điều trị các biến chứng của Thalassemia là một việc rất quan trọng để kiểm soát căn bệnh. Các bệnh có thể cần điều trị là các bệnh tim hoặc gan, nhiễm trùng, loãng xương và các vấn đề sức khỏe khác.

Xem thêm:

• Medrol – Hướng Dẫn Sử Dụng, Tác Dụng Phụ Và Lưu Ý Của Thuốc
• Meloxicam – Thuốc Điều Trị Viêm Khớp, Viêm Xương Khớp Hiệu Quả